Staminali da sangue cordonale: risorsa preziosa non solo per i trapianti

Sorprendenti risultati sui piccoli affetti dalla malattia rara ‘Epidermolisi Bollosa’, ma in corso uno studio anche sulle ‘ulcere diabetiche’

MILANO – Le cellule staminali ricavate dal sangue del cordone ombelicale sono una risorsa preziosa non solo perché attraverso il loro trapianto rappresentano una terapia salvavita per curare gravi malattie del sangue (come le leucemie), linfomi e alcuni disordini congeniti, ma anche per altre terapie come quella di una malattia rara dei bambini quale l’Epidermolisi Bollosa.
Lo hanno dimostrato i ricercatori dell’Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, che hanno così contribuito a far avanzare le conoscenze nel campo delle ‘Malattie Rare’ (MR) – di cui sabato scorso si è celebrata la Giornata Mondiale – che, secondo l’OMS, costituiscono circa il 10% delle patologie umane.
Tra queste occupa un posto importante, purtroppo, proprio l’Epidermolisi Bollosa, detta anche "Sindrome dei bambini farfalla", malattia genetica devastante che in Italia colpisce 1 bambino su 82 mila nati e nel mondo 1 su 17 mila, per un totale di circa 500 mila malati. Questa malattia rende estremamente fragile la cute e le mucose, e causa bolle, vesciche e lesioni dovute al distacco dell’epidermide (la parte superficiale della pelle) dal derma (la parte più profonda) in seguito a sfregamenti anche minimi, a volte perfino spontaneamente. Questo provoca infezioni, dolore, perdita di liquidi, squilibri nei parametri ematici, cicatrici, fino allo sviluppo di tumori della pelle.
Di recente pubblicazione su ‘Blood Transfusion’ il case report di un trial clinico condotto presso il Policlinico milanese – frutto della collaborazione tra l’Unità Trasfusionale, la Cell Factory e l’Unità di Pediatria – su tre piccoli pazienti affetti da questa patologia, attraverso l’utilizzo di gel piastrinico ricavato da sangue cordonale non destinato al trapianto. Susanna Esposito, responsabile del ‘Centro per l’Epidermolisi Bollosa’ ha potuto osservare come il trattamento di un’ulcera con il gel da sangue cordonale abbia indotto una riparazione molto più veloce rispetto al trattamento eseguito con le classiche procedure.

Come nasce questo trattamento?
”L’esperienza clinica molto positiva del gel piastrinico da donatori adulti e l’elevata percentuale di scarto del sangue cordonale – spiega Paolo Rebulla, già Direttore della Milan Cord Blood Bank e della Cell Factory – ci ha indotti a preparare un progetto similare, mettendo a punto un metodo per preparare gel piastrinico dal sangue cordonale”. Il metodo è stato brevettato per tutelare la struttura pubblica presso cui è stato inventato. Il brevetto è stato inoltre richiesto al fine di evidenziare che tale metodo è stato inventato in Italia al Policlinico di Milano.
"I risultati – continua Rebulla – evidenziano come il gel da cordone contenga una concentrazione VEGF1 (fattore di crescita vascolare-endoteliale) superiore a quella del gel degli adulti e quindi potrebbe essere rilevante nella riparazione delle ulcere in cui è necessaria una rigenerazione vascolare".
Vista la brillante esperienza del Policlinico di Milano sulla epidermolisi bollosa, nel 2011 è stato proposto dal dr. Rebulla alle banche di sangue cordonale della rete italiana (ITCBN) di partecipare ad uno ‘Studio nazionale per la standardizzazione della produzione di gel piastrinico da unità di sangue cordonale (CBPG) non idonee all’utilizzo nel trapianto’. Allo studio hanno aderito 11 delle 19 banche, tra cui quella dell’Emilia Romagna , di cui è Responsabile Marina Buzzi che sottolinea come "in un anno di attività (novembre 2013-dicembre 2014) siano stati prodotti dalle 11 banche più di 1000 CBPG".

Una nuova ricerca annuncia possibili risultati anche per le ulcere diabetiche

"I risultati ottenuti da questo studio, che ha visto un grande impegno sia delle Banche che del Centro Nazionale del Sangue (CNS) – continua Buzzi – sono stati molto interessanti", tanto che "è stato proposto dal Dr. Rebulla alla ITCBN, in accordo con il CNS, un protocollo clinico per l’applicazione del CBPG nelle ulcere diabetiche, condizione clinica molto più diffusa rispetto alla Epidermolisi Bollosa".
Tale protocollo clinico, approvato alla fine del 2014 dal Ministero della Salute, e che ha come promotore il CNS nella figura di Simonetta Pupella e come Principal Investigator Maurizio Marconi del Policlinico milanese, vede la partecipazione di 9 banche tra cui l’ Emilia-Romagna Cord Blood Bank (ERCB), e delle rispettive unità cliniche che gestiscono i pazienti diabetici.
In questo campo l’utilizzo del gel piastrinico da sangue cordonale sarebbe molto più diffuso, e di conseguenza gli eventuali benefici molto più estesi, perché gli italiani con diabete hanno superato la soglia 3 milioni, arrivando a oltre 3.268.000 individui (dati Istat) con una percentuale del 5,5% sulla popolazione nazionale. Dati oltretutto approssimati per difetto, perché si stima che per ogni 2-3 persone con diabete ce ne sia 1 che lo è senza saperlo; per cui, applicando questa stima si dovrebbe aumentare del 30-50% il numero dei malati, portando gli italiani con diabete non lontano dalla soglia dei 5 milioni.
Per questo studio sulle ulcere diabetiche, l’arruolamento dei pazienti è iniziato nel gennaio di quest’anno ed è tuttora in corso.

di Gloria Pravatà

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