Distrofia muscolare: passo avanti per la terapia cellulare

Ricercatori milanesi identificano il gene che determina l’efficacia dei mesoangioblasti, staminali coinvolte nella rigenerazione delle fibre muscolari danneggiate dalla malattia

MILANO – C’è un gene che gioca un ruolo cruciale nel determinare la rigenerazione delle fibre muscolari rese fragili e atrofiche dalla distrofia muscolare. Lo hanno scoperto i ricercatori dell’Università degli studi di Milano, guidati da Graziella Messina, che hanno così fatto fare un concreto passo avanti agli studi di una terapia cellulare per questa malattia, che comporta la progressiva atrofia dei muscoli e non ha al momento alcuna cura risolutiva.
La ricerca, pubblicata su Nature Communications, si basa su una serie di studi precedenti, iniziati alla Sapienza e continuati nell’ateneo milanese, che hanno portato a caratterizzare per la prima volta una classe di cellule staminali associate ai vasi sanguigni, chiamate mesoangioblasti. Negli ultimi anni, il gruppo della Statale di Milano aveva scoperto che queste cellule se iniettate per via sistemica, riuscivano ad attraversare la parete dei vasi per partecipare alla rigenerazione delle fibre muscolari danneggiate nelle prime fasi della malattia. Ma una successiva sperimentazione aveva gelato ogni speranza, facendo rilevare che non sempre ciò avveniva.
La scoperta odierna sta proprio nell’aver individuato un gene, chiamato PW1/Peg3, in grado di determinare l’efficacia dei mesoangioblasti. In particolare, i ricercatori hanno osservato che questo gene è espresso ad alti livelli in ‘popolazioni’ di mesoangioblasti in grado di differenziarsi e diventare muscolo, mentre è assente in mesoangioblasti che non sono in grado di differenziare né in vitro né in vivo, quando trapiantati in topi distrofici. E’ stato inoltre osservato che quando PW1/Peg3 è assente, i mesoangioblasti non sono più in grado di attraversare la parete dei vasi sanguigni se trapiantati per via sistemica.
Spiega Graziella Messina: “Questo gene risulta essenziale nel conferire ai mesoangioblasti la loro capacità di differenziare in muscolo scheletrico e di attraversare la parete dei vasi: due aspetti che permettono di predire in anticipo la potenzialità dei mesoangioblasti per la terapia cellulare delle distrofie muscolari. Possiamo affermare con orgoglio che questo studio apre la via a nuove possibilità per la sperimentazione di queste cellule nella terapia delle distrofie muscolari".
Questo lavoro è il frutto di un’intensa collaborazione con Giulio Cossu (Università di Milano e University of Manchester), “papà” dei Mesoangioblasti, con i gruppi di David Sassoon (Inserm-Institut de’ Myologie-Paris), che ha da sempre studiato e caratterizzato il gene PW1/Peg3, e di Elisabetta Dejana (Università di Milano e IFOM) che da sempre studia le interazioni cellula-cellula nell’endotelio.

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